A spinális izomatrófia (spinal muscular atrophy, SMA) egy progresszív neuromuszkuláris kórkép, amely súlyos proximális izomgyengeséghez és -sorvadáshoz vezet. Az utóbbi években megjelent új gyógyszeres kezelési lehetőségeknek köszönhetően lényegesen jobb funkcionális állapot érhető el a pácienseknél, így a betegek a hatékony terápiáknak köszönhetően új mérföldkőig juthatnak el, illetve a korábban elvesztett...